Пациенты с болезнью Хантингтона нуждаются в лучшем понимании рисков

By Мирослав Белоголовка No comments

клинические испытания
                Кредит: CC0 Public Domain

Для пациентов с болезнью Хантингтона (HD) клинические испытания могут дать надежду, когда нет доступных методов лечения, несмотря на неизвестность того, будет ли терапия работать или безопасна. Новое исследование в Journal of Huntington’s Disease показало, что, хотя сообщество HD кажется весьма оптимистичным в отношении исследований HD, пациенты подвергаются риску терапевтического заблуждения. Чтобы развеять опасения пациентов, следователи рекомендуют улучшить взаимодействие между пациентом и врачом, чтобы лучше донести цели, риски и преимущества испытания.
                                                                                       

Новые методы лечения для изменения курса HD в настоящее время входят в клинические испытания. «Это очень интересное время для сообщества HD», — объяснила ведущий исследователь Кристина Коттер, доктор философии, CGC, кафедра генетики, Медицинский факультет Стэнфордского университета, Стэнфорд, Калифорния. «В настоящее время не существует методов лечения, которые замедляют прогрессирование ГБ; существующие методы лечения только помогают справиться с некоторыми симптомами заболевания. В исследованиях изучается несколько методов лечения, которые могут потенциально замедлить течение заболевания. Однако существует риск, связанный с участие в клинических испытаниях, потому что исследование изучает, безопасны ли эти новые методы лечения. Потенциальные участники должны иметь возможность обсудить свои надежды и опасения, связанные с клиническим испытанием. «

Чтобы оценить отношение и ожидания клинического испытания, исследователи провели опросник, в котором оценивалось отношение участников к гипотетическому клиническому испытанию HD и насколько участники понимали процесс клинического исследования. Они также спросили участников, меняет ли способ введения терапии (например, таблетки или инъекции) их желание участвовать в испытании. Анкета была распространена через организации, связанные с HD. Было 73 ответа от людей, которые сообщили, что у них клинически диагностирован HD (20 пациентов) или у которых есть мутация гена HD, но у которых еще нет симптомов (22 пациента), и у 31 основного лечащего врача.

Исследование показало, что пациенты и семьи, затронутые ГБ, считают, что люди с ГД должны участвовать в исследовании. Они рассматривали клинические испытания положительно и в целом безопасно. Они были в состоянии оценить риски и выгоды от исследований и, как правило, были оптимистичны, что новая терапия будет работать. Люди с предшествующим опытом исследований, связанных с ГБ, с меньшей вероятностью имели отрицательные ожидания в отношении испытаний, чем те, у кого не было опыта исследований. Респонденты также хотели получить как можно больше информации об исследовании, поскольку женщины демонстрируют более высокие информационные потребности, чем мужчины. Исследователи также узнали, что желание участвовать было наивысшим, когда путь введения был минимально инвазивным, и что инвазивные методы лечения (такие как инъекции в позвоночный столб, мозг или глаз) могут снизить вероятность того, что человек будет участвовать в исследовании.

Интересно, что исследователи обнаружили, что пациенты с ГБ с меньшей вероятностью распознают разницу между клиническими испытаниями и типичной помощью, получаемой в клинике ГБ. Наконец, они обнаружили, что пациенты с ГБ с большей вероятностью полагают, что участие в исследованиях приносит личную пользу и что лечение, которое они получают в клинических испытаниях, аналогично тому, которое они получают в клинике ГД.

«Вполне возможно, что это убеждение связано с когнитивным снижением, которое происходит при HD», — отметил доктор Коттер. «Это говорит нам о том, что при наборе персонала для клинических испытаний мы должны проявлять особую осторожность, чтобы делиться подробной информацией о целях, рисках и преимуществах испытания, о том, как вводится новая терапия, и о том, чем испытание отличается от клинической помощи».

Независимо от заболевания, участие в клинических испытаниях является важным решением для пациентов и их семей. Это исследование дает врачам информацию о том, как обсудить исследование с сообществом HD:

  • Подчеркните различие между исследованием и клиническим стандартом медицинской помощи и учтите прошлый опыт пациента с клиническими исследованиями при обсуждении возможностей испытания.
  • Оцените пациентов и лиц, осуществляющих уход, на предмет недопонимания вокруг процесса клинических исследований
  • Предвидеть вопросы и опасения, связанные с более инвазивными путями введения
  • Предоставлять пациентам и лицам, осуществляющим уход, письменную и устную информацию об исследовании, учитывая, что женщинам может потребоваться больше деталей, чем мужчинам

«Очень интересно иметь возможность предлагать возможные модифицирующие заболевания методы лечения пациентов с ГБ в клинических испытаниях», — прокомментировал со-исследователь Шарон Дж. Ша, доктор медицинских наук, кафедра неврологии и неврологических наук, Стэнфордский университет, Стэнфорд, Калифорния «Тем не менее, мы должны убедиться, что все участвующие — пациенты и семьи — могут задавать вопросы и получать всю информацию, необходимую для принятия обоснованных решений. Это исследование важно, потому что оно напоминает нам, как клиницистам, о предоставлении более информированного согласия и Остерегайтесь пристрастий как следователей, так и участников к участию в исследованиях. «

Исследователи надеются, что результаты этого исследования помогут вести беседы между клиницистами, исследователями и пациентами, чтобы помочь пациентам принять лучшее решение для себя и своих семей. «Чем лучше клиницисты и исследователи понимают убеждения и ценности пациентов с ГБ и их семей, тем лучше мы сможем помочь им решить, подходит ли им участие в клинических испытаниях», — добавил со-исследователь Андреа Хансон-Кан, MS, LCGC. , Департамент генетики, Медицинский факультет Стэнфордского университета и Департамент педиатрии, и Отдел медицинской генетики, Медицинский центр Стэнфордского университета, Стэнфорд, Калифорния.

HD — это фатальное генетическое нейродегенеративное заболевание, характеризующееся атрофией определенных участков мозга. Это вызывает прогрессирующее разрушение нервных клеток в мозге. Пациенты с ГД испытывают изменения в поведении и неконтролируемые движения. Симптомы включают изменения личности, перепады настроения и депрессию, забывчивость и нарушение суждений, неустойчивую походку и непроизвольные движения (хорея). Каждый ребенок с родителем HD имеет 50% шанс наследования гена. Пациенты обычно выживают через 10-20 лет после постановки диагноза.

Добавить комментарий