Исследователи находят потенциальное лечение синдрома Ретта

By Борис Макаров No comments

mice
Кредит: CC0 Public Domain

Экспериментальное лекарство от рака может продлить жизнь мышей с синдромом Ретта, разрушительным генетическим заболеванием, которое поражает примерно одну из каждых 10 000–15 000 девочек в течение 6–18 месяцев после рождения, исследователи Йельского университета сообщают 10 июня в журнале Молекулярная клетка.

Кроме того, препарат JQ1 также восстанавливает клеточную функцию нейронов в человеческих моделях заболевания. Синдром Ретта вызывает серьезные нарушения в речи, обучении и других функциях мозга и в конечном итоге приводит к смерти, часто в подростковом возрасте.

Йельская команда, возглавляемая старшим автором Ин-Хьюном Парком, доцентом генетики и исследователем в Йельском детском учебном центре и Центре стволовых клеток, хотела узнать, как мутация в гене MECP-2 вызывает серьезное нарушение нейрональные функции в коре пациентов с синдромом Ретта.

Они создали органоид головного мозга человека, содержащий эту мутацию, из эмбриональных стволовых клеток и обнаружили серьезные нарушения в нескольких клетках мозга. Мутация особенно повлияла на клетки мозга, называемые интернейронами, которые регулируют возбуждающие нейроны мозга.

Затем лаборатория проверила ряд соединений и обнаружила, что одно лекарство, JQ1, исправляет аномалии, обнаруженные в интернейронах модели синдрома Ретта. Препарат был исследован в нескольких экспериментальных испытаниях как потенциальное лечение рака. Затем они протестировали препарат на мышиной модели синдрома Ретта и обнаружили, что обработанные мыши жили примерно вдвое дольше, чем те, кто не получал препарат.

Пак сказал, что исследование прокладывает путь для дополнительных исследований потенциальных новых методов лечения синдрома Ретта, для которых в настоящее время нет эффективных методов лечения ./p>

Добавить комментарий